Cet essai a été mené au Royaume-Uni. Il a comparé, chez 120 patients âgés de plus de 16 ans (âge moyen 54 ans) ayant un purpura thrombopénique immunologique (PTI), une stratégie de soins standard, reposant sur une corticothérapie seule de courte durée (6 semaines), à l’association d’une corticothérapie et de mycophénolate mofétil (MMF), utilisée à dose croissante, pendant au moins 6 mois. L’efficacité était jugée sur le taux d’échec thérapeutique, défini par une numération plaquettaire inférieure à 30 000/mm3 et la nécessité d’initier un traitement de 2e ligne, ce qui a été observé chez 44 % des patients du groupe « soins standard » contre 22 % des patients sous MMF. Le taux de réponse (obtention d’une numération de plaquettes supérieure à 100 000/mm3) était également meilleur sous mycophénolate mofétil, soit 91,5 % contre 64 %. Malgré la durée du traitement par MMF, aucune différence n’a été observée en termes d’événements indésirables infectieux. Les scores de qualité de vie étaient altérés chez les patients recevant le mycophénolate mofétil, notamment les scores évaluant la fatigue.

Sébastien Rivière, hôpital Saint-Antoine, AP-HP, Paris.

S. Rivière déclare n'avoir aucun lien d'intérêts.

N Engl J Med. 2021 Sep 2;385(10):885-95. Bradbury CA, Pell J, Hill Q, Bagot C, Cooper N, Ingram J, et al. Mycophenolate mofetil for first-line treatment of immune Tthrombocytopenia. PMID : 34469646