Le niraparib est un inhibiteur de poly-ADP ribose polymérase (PARP) administré par voie orale. Dans cette étude de phase III randomisée, contrôlée contre placebo, il a été évalué comme traitement d’entretien chez 733patientes atteintes d’un cancer avancé de l’ovaire ayant répondu à une chimiothérapie de première ligne à base de platine. Le critère principal d’évaluation était la survie sans progression, qui était de 13,8 mois dans le groupe « niraparib » contre 8,2 dans le groupe « placebo ». Les patientes ayant un défaut de recombinaison à l’état homozygote dans les cellules tumorales (comme la mutation BRCA-1 ou -2) avaient un bénéfice plus marqué, avec une survie sans progression de 21,9 mois dans le groupe « niraparib » contre 10,4mois dans le groupe « placebo ». Les effets indésirables de grade3 ou 4 les plus fréquents étaient une anémie (31 %), une thrombocytopénie (29 %) et une neutropénie (13 %). Aucun décès lié au traitement n’a été observé. 

Étude financée par le laboratoire GlaxoSmithKline.