Le sélinexor est le premier inhibiteur de l’exportine-1. Cet essai thérapeutique de phase IIb a évalué cette molécule chez 122 patients (âge moyen 65 ans) atteints de myélome multiple réfractaire à au moins une des classes suivantes : inhibiteurs du protéasome, immunomodulateur, daratumumab, agents alkylants. Le nombre médian de molécules antérieures reçus par les patients de l’étude était de 7. Dans la littérature, il est montré que de tels patients ont une survie inférieure à 3 mois. Le schéma thérapeutique associait le sélinexor (80 mg) et la dexaméthasone (20 mg) par voie orale 2 fois par semaine. Une réponse au moins partielle était observée chez 26 % des patients. Un bénéfice clinique, défini par l’existence d’une réponse au traitement a été observé chez 39 % des patients. La survie médiane sans progression était de 3,7 mois et la survie globale de 8,6 mois. Une thrombopénie était observée dans 73 % des cas.
Étude financée par le laboratoire Karyopharm