Délais d’examen mieux suivis et raccourcis, reconnaissance d’innovations inédites, réévaluations réalisées dans des délais très courts pour lever les incertitudes, utilisation accrue des procédures d’évaluation anticipée par les industriels, et prise en compte soutenue du point de vue des patients : tels sont les points soulignés par la HAS pour saluer les avancées de ce plan dont l’objectif est de donner aux patients, en particulier à ceux atteints d’une maladie jusque-là incurable, un accès sécurisé et rapide à des traitements prometteurs.
Lancé en début d’année, ce plan a pour but de procéder à une évaluation efficace des innovations médicamenteuses, dont le nombre croît depuis quelques années en France et dans le monde, notamment en cancérologie, grâce au déploiement de l’immunothérapie et de la thérapie génique et cellulaire. En effet, pour ces innovations, les industriels sollicitent de plus en plus souvent l’accès au remboursement après un développement clinique très rapide, sur de petits échantillons de malades, ce qui laisse des incertitudes sur leur efficacité et leur sécurité à long terme. L’enjeu pour la HAS dans ce contexte est donc de favoriser l’accès des patients à ces nouvelles thérapies, en distinguant les innovations décisives de la simple nouveauté et sans retarder leur accès au marché, tout en s’assurant que les promesses initiales sont tenues. Six axes principaux ont été énoncés par la HAS pour atteindre ces objectifs :
– rendre des avis conditionnels, le temps de lever les incertitudes ;
– suivre les médicaments en vie réelle pour vérifier les promesses initiales ;
– renforcer l’agilité pour mieux accompagner l’innovation : en se concentrant sur les évaluations à forte valeur ajoutée ; en réalisant des rencontres précoces pour accompagner les développements cliniques, et en promouvant les procédures accélérées (« fast-tracking ») qui permettent aux industriels de déposer leur dossier de manière précoce, avant l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché (AMM), ce qui accélère considérablement le calendrier d’accès au marché ;
– impliquer systématiquement les patients et usagers ;
– renforcer la transparence sur les délais et les études post-inscription ;
– renforcer la coopération européenne pour mutualiser les savoirs.
La HAS souligne ainsi que, malgré le contexte de crise lié au Covid-19, ce plan commence à porter des fruits. Par exemple, le nombre de sollicitations de procédures en « fast-tracking » va croissant : 22 évaluations anticipées ont eu lieu depuis le début de l’année 2020, contre 16 pour l’ensemble de l’année 2019. Depuis janvier, la Commission de la transparence (CT), chargée d’évaluer les médicamente en vue de leur prise en charge par la collectivité, a rendu 265 avis dont 12 reconnaissant un haut niveau de progrès : par exemple elle a attribué des niveaux d’amélioration de service rendu élevés au vaccin contre le virus Ebola (ASMR I) et au pembrolizumab, un anti-PD1, en première ligne du carcinome rénal avancé (ASMR III).
Quant aux évaluations conditionnelles – délivrées pour certains médicaments prometteurs dans des maladies graves en situation de besoin médical non couvert –, trois ont été revues cette année. Pour deux d’entre elles, la CT a estimé que les promesses initiales n’étaient pas tenues :
– pour l’avélumab, utilisé dans le carcinome à cellules de Merkel métastatique précédemment traités par chimiothérapie, le service médical rendu (SMR) important et l’amélioration mineure (ASMR IV) accordés par la CT en 2018 devaient être confirmés par des données comparatives qui n’ont pas été fournies ;
– pour le crizotinib, utilisé dans le cancer bronchique non à petites cellules, un SMR faible en 1re ligne et modéré en 2e ligne ainsi qu’une absence d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) devaient être confirmés par des données comparatives avec une chimiothérapie, qui n’ont pas été fournies : en 2020, le SMR a donc été dégradé.
Au contraire, pour le daratumumab – médicament associé au protocole VMP en 1re ligne du myélome multiple chez les patients non éligibles à la greffe – a vu passer son ASMR de IV à III en moins d’un an, sur la base du gain désormais démontré par de nouvelles données sur la survie des patients.
En bref, la CT a maintenu son activité pendant l’épidémie, en instruisant une centaine de dossiers, notamment ceux de nouveaux médicaments dans des maladies rares ou en oncologie, ainsi que tous les dossiers des anesthésiques dans des délais raccourcis.
En ce qui concerne les médicaments pour le Covid-19, les services de la HAS ont mis en place une veille permanente de certains traitements, vaccins et plus largement des recherches dans ce champ, pour une évaluation rapide en vue de leur prise en charge par la collectivité, dès lors qu’ils auront une AMM et qu’un industriel déposera un dossier.
Pour en savoir plus
Point d’avancement du plan médicaments : la HAS dresse un premier bilan positif, communiqué de presse du 19 juin 2020.
L. M. A., La Revue du Praticien