Le sotatercept, protéine de fusion recombinante constituée du domaine extracellulaire du récepteur de l’activine humaine de type IIA lié au morceau Fc d’IgG1 humaine, est un traitement visant à restaurer la balance des facteurs pro-et antiprolifératifs. Elle a été évaluée chez 106 patients atteints d’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP). Tous les patients recevaient les traitements recommandés pour cette pathologie et étaient randomisés pour recevoir le sotatercept (toutes les 3 semaines par voie sous-cutanée, 0,3 mg/kg ou 0,7 mg/kg) ou un placebo. Les patients inclus étaient à 87 % des femmes, d’âge moyen 48 ans, dont 58 %avaient une HTAP idiopathique. Le critère principal de jugement était la diminution des résistances vasculaires pulmonaires à 24 semaines de traitement, et un bénéfice du sotatercept a été mis en évidence par rapport au placebo. Il a également été observé avec ce traitement une moindre fréquence d’aggravation clinique. Les effets indésirables biologiques les plus fréquents étaient des thrombopénies et une augmentation du taux d’hémoglobine.
Étude financée par le laboratoire Acceleron Pharma.

S. Rivière déclare n'avoir aucun lien d'intérêts.

N Engl J Med 2021;384:1204-15. Humbert M, McLaughlin V, Gibbs JSR, et al.; PULSAR trial investigators. Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension. PMID : 33789009.