L’innovation constante dans le domaine de la santé permet d’augmenter les chances de survie des patients atteints de cancer et d’alléger les traitements. Son intégration en pratique et pour tous est un défi. La stratégie décennale de lutte contre les cancers1 s’articule autour de quatre axes : améliorer la prévention, limiter les séquelles, lutter contre les cancers de mauvais pronostic et s’assurer que les progrès bénéficient à tous. L’accès à l’innovation y trouve une place prioritaire, par la promotion des activités de recherche mais aussi l’organisation des parcours pour intégrer le plus rapidement possible les innovations dans le système de soins. Cela marque une volonté forte d’anticiper les progrès et de permettre un accès équitable aux innovations sur le territoire. Les évolutions réglementaires et organisationnelles mises en place en France, dans le cadre de la stratégie décennale et au-delà, permettent aux patients de bénéficier rapidement et en sécurité d’innovations qui améliorent leurs chances et leur qualité de survie.
Repérage des innovations
La mise à disposition d’une innovation passe par de nombreuses étapes dont la lenteur pourrait induire des pertes de chances pour les patients. Il est donc nécessaire de repérer précocement les innovations, d’accompagner leur développement en recherche clinique, de faciliter leur diffusion équitable, tout en veillant à la sécurité des patients.
L’horizon scanning est un outil de repérage développé par l’Institut national du cancer (INCa) en 2018 pour identifier et anticiper l’émergence des médicaments anticancéreux et les biomarqueurs prédictifs de leur efficacité avant leur mise sur le marché. En pratique, ce filtrage des futurs médicaments consiste à identifier, au sein des essais cliniques en cours, les médicaments cliniquement impactants et susceptibles d’obtenir rapidement une autorisation de mise sur le marché (AMM). Ainsi, en 2021, 142 développements associés à 90 médicaments et 65 mécanismes d’action ont été retenus par l’INCa, selon son rapport annuel d’activité 2021. L’INCa sélectionne ensuite, avec l’aide de représentants de sociétés savantes et de groupes coopérateurs, une dizaine de molécules à mettre prioritairement à disposition des patients de façon encadrée, comme le programme AcSé (voir ci-après).
D’autres dispositifs du même type sont envisagés pour repérer des innovations matérielles ou organisationnelles de façon précoce.
L’horizon scanning est un outil de repérage développé par l’Institut national du cancer (INCa) en 2018 pour identifier et anticiper l’émergence des médicaments anticancéreux et les biomarqueurs prédictifs de leur efficacité avant leur mise sur le marché. En pratique, ce filtrage des futurs médicaments consiste à identifier, au sein des essais cliniques en cours, les médicaments cliniquement impactants et susceptibles d’obtenir rapidement une autorisation de mise sur le marché (AMM). Ainsi, en 2021, 142 développements associés à 90 médicaments et 65 mécanismes d’action ont été retenus par l’INCa, selon son rapport annuel d’activité 2021. L’INCa sélectionne ensuite, avec l’aide de représentants de sociétés savantes et de groupes coopérateurs, une dizaine de molécules à mettre prioritairement à disposition des patients de façon encadrée, comme le programme AcSé (voir ci-après).
D’autres dispositifs du même type sont envisagés pour repérer des innovations matérielles ou organisationnelles de façon précoce.
Accès aux innovations et nouveaux traitements
Évolution de l’inclusion dans les essais cliniques
L’ensemble des essais cliniques en cancérologie disponibles en France est recensé sur le site e-cancer destiné aux professionnels de santé et aux patients. Pourtant, il reste important d’encourager les inclusions, notamment pour certaines catégories de patients.
Quel que soit le type de cancer, l’accès des patients aux essais cliniques et à l’innovation devrait être systématiquement proposé lors des réunions de concertation pluriprofessionnelles (RCP). À la suite de la réforme des autorisations d’activité de traitement du cancer, le décret du 26 avril 2022 précise dans son article R6123-91-6 que le titulaire de l’autorisation « assure aux patients […] l’accès aux traitements innovants et aux essais cliniques », notamment par la mise à disposition d’un registre des essais. Une disposition plus contraignante impose aux établissements de tracer cette activité, y compris l’orientation du patient vers un autre établissement pour accéder à un essai (article D6124-131-2). Ces éléments réglementaires mettent en pratique la démonstration scientifique de l’intérêt individuel et collectif de l’inclusion des patients dans des essais cliniques.
Les méthodologies des essais cliniques ont d’ailleurs évolué afin d’accélérer la production de données et de s’adapter aux nouvelles molécules. Initialement, les essais étaient construits selon des définitions cliniques simples (localisation anatomique et/ou classification histologique ou stade de la maladie). Aujourd’hui, il est parfois plus pertinent de sélectionner les patients selon les anomalies moléculaires de leur tumeur.2 Cela implique la conception d’essais prenant en compte des sous-types de cancer à travers l’identification de biomarqueurs ou mutations tumorales spécifiques.3
L’INCa a donc lancé en 2013 le programme AcSé (Accès sécurisé aux thérapies ciblées innovantes), qui vise à proposer et sécuriser l’accès hors AMM aux thérapies ciblées ayant déjà une indication pour un autre organe. Le but est de permettre d’ouvrir les indications de prescription des médicaments innovants à d’autres types de cancers en fondant le choix du traitement sur le profil biologique des tumeurs, indépendamment de l’organe concerné. Les patients peuvent ainsi bénéficier de ces molécules de manière sécurisée sur l’ensemble du territoire dans le cadre d’un essai clinique de phase II (essai à visée thérapeutique) guidé par la biologie moléculaire. À ce jour, cinq essais AcSé ont été mis en place depuis 2013 (crizotinib, vémurafénib, ESMART, nivolumab et pembrolizumab).
Quel que soit le type de cancer, l’accès des patients aux essais cliniques et à l’innovation devrait être systématiquement proposé lors des réunions de concertation pluriprofessionnelles (RCP). À la suite de la réforme des autorisations d’activité de traitement du cancer, le décret du 26 avril 2022 précise dans son article R6123-91-6 que le titulaire de l’autorisation « assure aux patients […] l’accès aux traitements innovants et aux essais cliniques », notamment par la mise à disposition d’un registre des essais. Une disposition plus contraignante impose aux établissements de tracer cette activité, y compris l’orientation du patient vers un autre établissement pour accéder à un essai (article D6124-131-2). Ces éléments réglementaires mettent en pratique la démonstration scientifique de l’intérêt individuel et collectif de l’inclusion des patients dans des essais cliniques.
Les méthodologies des essais cliniques ont d’ailleurs évolué afin d’accélérer la production de données et de s’adapter aux nouvelles molécules. Initialement, les essais étaient construits selon des définitions cliniques simples (localisation anatomique et/ou classification histologique ou stade de la maladie). Aujourd’hui, il est parfois plus pertinent de sélectionner les patients selon les anomalies moléculaires de leur tumeur.2 Cela implique la conception d’essais prenant en compte des sous-types de cancer à travers l’identification de biomarqueurs ou mutations tumorales spécifiques.3
L’INCa a donc lancé en 2013 le programme AcSé (Accès sécurisé aux thérapies ciblées innovantes), qui vise à proposer et sécuriser l’accès hors AMM aux thérapies ciblées ayant déjà une indication pour un autre organe. Le but est de permettre d’ouvrir les indications de prescription des médicaments innovants à d’autres types de cancers en fondant le choix du traitement sur le profil biologique des tumeurs, indépendamment de l’organe concerné. Les patients peuvent ainsi bénéficier de ces molécules de manière sécurisée sur l’ensemble du territoire dans le cadre d’un essai clinique de phase II (essai à visée thérapeutique) guidé par la biologie moléculaire. À ce jour, cinq essais AcSé ont été mis en place depuis 2013 (crizotinib, vémurafénib, ESMART, nivolumab et pembrolizumab).
Nouveaux dispositifs d’accès précoce
Depuis juillet 2021, l’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) a été remplacée par l’autorisation d’accès compassionnel (AAC) et l’autorisation d’accès précoce (AAP). L’objectif reste le même : accélérer l’accès aux innovations pour les patients lorsqu’aucune alternative thérapeutique n’est envisageable et qu’un essai thérapeutique n’est pas disponible.
L’autorisation d’accès précoce (AAP) vise les médicaments potentiellement innovants, pour lesquels le laboratoire pharmaceutique s’engage à déposer une AMM ou une demande de remboursement dans l’indication concernée. Cette autorisation se fait sur demande du laboratoire et est soumise à une évaluation par la Haute Autorité de santé (HAS).
L’autorisation d’accès compassionnel (AAC) vise à rendre disponibles des traitements non nécessairement innovants et pour lesquels une demande d’AMM n’était pas envisagée initialement mais qui répondent à un besoin thérapeutique non couvert. La démarche se fait :
– pour répondre à la demande faite par un prescripteur hospitalier vis-à-vis d’un médicament non autorisé et non disponible en France pour un patient unique désigné (sous réserve que l’Agence nationale de sécurité du médicament [ANSM] ait la capacité de présumer d’un rapport bénéfice/risque favorable pour une maladie grave, rare ou invalidante). Cette procédure est ainsi nommée autorisation d’accès compassionnel nominative ;
– à la demande de l’ANSM, pour encadrer une pratique de prescription hors AMM d’un médicament disponible en France et disposant d’une AMM dans d’autres indications. On parle à ce moment-là de « cadre de prescription compassionnelle ».
Les médicaments innovants en cancérologie bénéficient tout particulièrement des nouveaux dispositifs d’accès. Ainsi, dix mois après l’entrée en vigueur de la réforme en juillet 2021, la HAS et l’ANSM ont octroyé vingt autorisations d’accès précoce dans le domaine de l’onco-hématologie ce qui représente 50 % des autorisations totales. De plus, les délais d’instruction constatés étaient de soixante jours en moyenne, inférieurs aux quatre-vingt-dix jours réglementaires. Parmi les molécules retenues, on peut citer le sacituzumab govitécan (Trodelvy), médicament largement médiatisé, potentiellement bénéfique aux milliers de femmes atteintes chaque année d’un cancer du sein métastatique triple négatif.
L’autorisation d’accès précoce (AAP) vise les médicaments potentiellement innovants, pour lesquels le laboratoire pharmaceutique s’engage à déposer une AMM ou une demande de remboursement dans l’indication concernée. Cette autorisation se fait sur demande du laboratoire et est soumise à une évaluation par la Haute Autorité de santé (HAS).
L’autorisation d’accès compassionnel (AAC) vise à rendre disponibles des traitements non nécessairement innovants et pour lesquels une demande d’AMM n’était pas envisagée initialement mais qui répondent à un besoin thérapeutique non couvert. La démarche se fait :
– pour répondre à la demande faite par un prescripteur hospitalier vis-à-vis d’un médicament non autorisé et non disponible en France pour un patient unique désigné (sous réserve que l’Agence nationale de sécurité du médicament [ANSM] ait la capacité de présumer d’un rapport bénéfice/risque favorable pour une maladie grave, rare ou invalidante). Cette procédure est ainsi nommée autorisation d’accès compassionnel nominative ;
– à la demande de l’ANSM, pour encadrer une pratique de prescription hors AMM d’un médicament disponible en France et disposant d’une AMM dans d’autres indications. On parle à ce moment-là de « cadre de prescription compassionnelle ».
Les médicaments innovants en cancérologie bénéficient tout particulièrement des nouveaux dispositifs d’accès. Ainsi, dix mois après l’entrée en vigueur de la réforme en juillet 2021, la HAS et l’ANSM ont octroyé vingt autorisations d’accès précoce dans le domaine de l’onco-hématologie ce qui représente 50 % des autorisations totales. De plus, les délais d’instruction constatés étaient de soixante jours en moyenne, inférieurs aux quatre-vingt-dix jours réglementaires. Parmi les molécules retenues, on peut citer le sacituzumab govitécan (Trodelvy), médicament largement médiatisé, potentiellement bénéfique aux milliers de femmes atteintes chaque année d’un cancer du sein métastatique triple négatif.
Thérapies innovantes non médicamenteuses
Les innovations concernent tous les produits de santé, incluant les dispositifs médicaux (DM) dont l’encadrement est beaucoup plus complexe que celui des médicaments. En effet, leur hétérogénéité (nature, usage, etc.) et l’émergence continue de nouvelles technologies ont motivé la création de différents dispositifs d’accès précoce à ces innovations.
Le « forfait innovation », par exemple, permet une prise en charge dérogatoire et temporaire des technologies innovantes en phase précoce de développement clinique. Il est accordé par les ministres chargés de la Santé et de la Sécurité sociale, après avis de la HAS. Pour y prétendre, le laboratoire doit disposer de données prouvant la nouveauté, la sécurité pour les patients, le bénéfice important pour la santé ou, à efficacité égale aux dispositifs existants, la réduction de manière significative des dépenses de santé. Ce dispositif a été mis en place en 2009, puis revu en 2019, afin d’assouplir les conditions d’accès et d’inciter les industriels à y recourir plus fréquemment.
La « prise en charge transitoire » est un autre dispositif défini par le décret du 23 février 2021. Il permet de financer pendant un an les DM qui répondent à un besoin non ou mal couvert dans le cadre de maladies graves ou en compensation d’un handicap.
Le « forfait innovation », par exemple, permet une prise en charge dérogatoire et temporaire des technologies innovantes en phase précoce de développement clinique. Il est accordé par les ministres chargés de la Santé et de la Sécurité sociale, après avis de la HAS. Pour y prétendre, le laboratoire doit disposer de données prouvant la nouveauté, la sécurité pour les patients, le bénéfice important pour la santé ou, à efficacité égale aux dispositifs existants, la réduction de manière significative des dépenses de santé. Ce dispositif a été mis en place en 2009, puis revu en 2019, afin d’assouplir les conditions d’accès et d’inciter les industriels à y recourir plus fréquemment.
La « prise en charge transitoire » est un autre dispositif défini par le décret du 23 février 2021. Il permet de financer pendant un an les DM qui répondent à un besoin non ou mal couvert dans le cadre de maladies graves ou en compensation d’un handicap.
Deux exemples de thérapies innovantes
Deux exemples d’accès facilité à l’innovation peuvent être exposés : celui des CAR T-cells et celui des anti-PD-1.
CAR-T cells, deux spécialités très coûteuses
Les CAR-T (chimeric antigenic receptor) ou CAR-T cells sont des lymphocytes T modifiés génétiquement, ayant pour but de reconnaître et détruire les cellules cancéreuses. Leur production débute par un prélèvement des lymphocytes T du patient par leucaphérèse (prélèvement sanguin ciblant les globules blancs). Ces lymphocytes T sont ensuite traités in vitro afin d’exprimer un récepteur d’antigène chimérique. Celui-ci est conçu de telle manière que sa partie extracellulaire soit capable de se lier à un antigène tumoral le plus spécifiquement possible.4 La partie intracellulaire est composée de plusieurs domaines d’activation et de coactivation du lymphocyte par suite de sa fixation sur la cellule cancéreuse. Avant réinjection de ces lymphocytes T, le patient reçoit pendant trois jours une chimiothérapie dans le but d’affaiblir le système immunitaire et donc de diminuer le risque de rejet.
À ce jour, les autorités françaises ont accordé l’AMM à deux spécialités depuis 2018 : le tisagenlecleucel (Kymriah) et l’axicabtagène ciloleucel (Yescarta), tous deux anti-CD19.4 En 2018, un taux de 90 % de réponses a été rapporté pour les patients atteints de leucémies aiguës lymphoblastiques (LAL) à cellules B et un taux de plus de 60 % pour les patients en rechute de lymphomes non hodgkiniens à des stades avancés. Le coût du traitement s’élève approximativement à 300 000 € par patient.5
Cependant, une expansion et une activation massive des CAR-T cells peuvent être responsables, dans les jours qui suivent l’injection, d’un syndrome de libération des cytokines (SLC) et donc de l’apparition d’un syndrome inflammatoire aigu ou suraigu avec des manifestations diverses telles qu’une fièvre, une dysfonction rénale, hépatique ou cardiaque, voire une encéphalopathie.
Ce phénomène d’encéphalopathie, dit CRES (CAR-T cell-related encephalopathy syndrome), est le deuxième effet indésirable le plus fréquent (après le SLC) ; son incidence varie entre 12 et 55 % selon les études.6
Au vu de la toxicité potentielle, du manque de données au long cours et du coût important de ce traitement, des évolutions réglementaires ont été nécessaires afin de garantir la sécurité des patients. En effet, l’article 1151-1 du code de la santé publique stipule que l’utilisation des médicaments nécessitant un encadrement spécifique pour des raisons de santé publique ou susceptibles d’entraîner des dépenses injustifiées peut être soumise à des règles relatives à la formation et la qualification des professionnels pouvant les prescrire ou parfois être limitée pendant une période donnée à certains établissements.6
Ainsi, pour les CAR-T cells, l’article 2 de l’arrêté du 19 mai 2021 spécifie que les agences régionales de santé (ARS) fixent la liste des établissements répondant aux critères nécessaires pour prélever, stocker et manipuler des cellules à des fins thérapeutiques, mais aussi prendre en charge les patients en cas d’effets indésirables graves dans les jours suivant leur administration (présence d’une unité de soins intensifs notamment). De plus, l’établissement de santé doit disposer d’une équipe pluridisciplinaire pouvant organiser des RCP d’hémato-oncologie en son sein afin de confirmer l’éligibilité du patient au traitement.
En parallèle, la HAS évalue l’efficacité des CAR-T en répertoriant les données fournies, annuellement transmises dans un registre commun, afin de disposer de données en vie réelle.
À ce jour, les autorités françaises ont accordé l’AMM à deux spécialités depuis 2018 : le tisagenlecleucel (Kymriah) et l’axicabtagène ciloleucel (Yescarta), tous deux anti-CD19.4 En 2018, un taux de 90 % de réponses a été rapporté pour les patients atteints de leucémies aiguës lymphoblastiques (LAL) à cellules B et un taux de plus de 60 % pour les patients en rechute de lymphomes non hodgkiniens à des stades avancés. Le coût du traitement s’élève approximativement à 300 000 € par patient.5
Cependant, une expansion et une activation massive des CAR-T cells peuvent être responsables, dans les jours qui suivent l’injection, d’un syndrome de libération des cytokines (SLC) et donc de l’apparition d’un syndrome inflammatoire aigu ou suraigu avec des manifestations diverses telles qu’une fièvre, une dysfonction rénale, hépatique ou cardiaque, voire une encéphalopathie.
Ce phénomène d’encéphalopathie, dit CRES (CAR-T cell-related encephalopathy syndrome), est le deuxième effet indésirable le plus fréquent (après le SLC) ; son incidence varie entre 12 et 55 % selon les études.6
Au vu de la toxicité potentielle, du manque de données au long cours et du coût important de ce traitement, des évolutions réglementaires ont été nécessaires afin de garantir la sécurité des patients. En effet, l’article 1151-1 du code de la santé publique stipule que l’utilisation des médicaments nécessitant un encadrement spécifique pour des raisons de santé publique ou susceptibles d’entraîner des dépenses injustifiées peut être soumise à des règles relatives à la formation et la qualification des professionnels pouvant les prescrire ou parfois être limitée pendant une période donnée à certains établissements.6
Ainsi, pour les CAR-T cells, l’article 2 de l’arrêté du 19 mai 2021 spécifie que les agences régionales de santé (ARS) fixent la liste des établissements répondant aux critères nécessaires pour prélever, stocker et manipuler des cellules à des fins thérapeutiques, mais aussi prendre en charge les patients en cas d’effets indésirables graves dans les jours suivant leur administration (présence d’une unité de soins intensifs notamment). De plus, l’établissement de santé doit disposer d’une équipe pluridisciplinaire pouvant organiser des RCP d’hémato-oncologie en son sein afin de confirmer l’éligibilité du patient au traitement.
En parallèle, la HAS évalue l’efficacité des CAR-T en répertoriant les données fournies, annuellement transmises dans un registre commun, afin de disposer de données en vie réelle.
Anti-PD-1, développement rapide dans certaines indications
L’immunothérapie antitumorale est une stratégie thérapeutique visant à mobiliser et stimuler la défense immunitaire contre les cellules cancéreuses. À l’état normal, lorsqu’une réponse immunitaire est nécessaire, des cellules dendritiques présentent l’antigène-cible aux lymphocytes T, dans un contexte d’identité HLA. Cette reconnaissance met en jeu des familles de molécules appelées PDL-1 et PDL-2, qui modulent l’intensité de cette réponse. Le dysfonctionnement de l’équilibre entre ces molécules modulatrices peut rendre inefficace l’immunosurveillance physiologique. C’est ainsi que certains cancers surexpriment le ligand PDL-1, et viennent se lier à cette molécule lymphocytaire PD-1 (programmed cell death protein 1). Le développement du cancer devient alors « toléré » par l’organisme.7 Une stratégie anticancéreuse innovante repose donc sur le développement de molécules anti-PD-1.
Parmi ces anticorps, le pembrolizumab (Keytruda) est ici pris pour exemple du développement rapide de l’immunothérapie dans le modèle du cancer du poumon qui ne résume pas ses indications. Dès les premiers essais, le pembrolizumab a montré une amélioration des taux de survie par rapport à la chimiothérapie cytotoxique, en seconde ligne, chez les patients atteints de cancer du poumon non à petites cellules (taux de survie à trois ans de 35 % versus 13 % chez les patients sous docétaxel dans l’étude princeps). Depuis, des bénéfices cliniques ont été mis en évidence dès la première ligne de traitement. Les effets indésirables de grades 3 et 4 existent mais sont moins fréquents que sous chimiothérapie et concernent seulement 5 % des patients.8 Ces données ont permis de poser l’indication de cette immunothérapie en première intention chez les patients atteints de cancer du poumon non à petites cellules ayant un score de proportion tumorale (TPS) PDL-1 supérieur ou égal à 50 % (en monothérapie ou en association avec une chimiothérapie).9
Très rapidement, les indications en première intention se sont multipliées :
– en association avec le carboplatine et le paclitaxel ou le nab-paclitaxel dans le cancer bronchique non à petites cellules métastatiques non épidermoïde ;
– en monothérapie ou en association à une chimiothérapie à base de sels de platine et de 5-fluoro-uracile pour les patients atteints de carcinome épidermoïde de la tête et du cou métastatique ou récidivant non résécable ;
– en association à l’axitinib ou au lenvatinib pour le carcinome à cellules rénales avancé ;
– en monothérapie chez les patients atteints de cancer colorectal métastatique MSI-H (high microsatellite instability).10
Le mécanisme n’est pas limité au cancer du poumon, et le médicament a reçu cinq autorisations d’accès précoces (cancer du sein triple négatif localement avancé ou localement récurrent non résécable, carcinome endométrial, cancer du col de l’utérus persistant, cancer de l’œsophage ou adénocarcinome de la jonction gastro-œsophagienne).
Parmi ces anticorps, le pembrolizumab (Keytruda) est ici pris pour exemple du développement rapide de l’immunothérapie dans le modèle du cancer du poumon qui ne résume pas ses indications. Dès les premiers essais, le pembrolizumab a montré une amélioration des taux de survie par rapport à la chimiothérapie cytotoxique, en seconde ligne, chez les patients atteints de cancer du poumon non à petites cellules (taux de survie à trois ans de 35 % versus 13 % chez les patients sous docétaxel dans l’étude princeps). Depuis, des bénéfices cliniques ont été mis en évidence dès la première ligne de traitement. Les effets indésirables de grades 3 et 4 existent mais sont moins fréquents que sous chimiothérapie et concernent seulement 5 % des patients.8 Ces données ont permis de poser l’indication de cette immunothérapie en première intention chez les patients atteints de cancer du poumon non à petites cellules ayant un score de proportion tumorale (TPS) PDL-1 supérieur ou égal à 50 % (en monothérapie ou en association avec une chimiothérapie).9
Très rapidement, les indications en première intention se sont multipliées :
– en association avec le carboplatine et le paclitaxel ou le nab-paclitaxel dans le cancer bronchique non à petites cellules métastatiques non épidermoïde ;
– en monothérapie ou en association à une chimiothérapie à base de sels de platine et de 5-fluoro-uracile pour les patients atteints de carcinome épidermoïde de la tête et du cou métastatique ou récidivant non résécable ;
– en association à l’axitinib ou au lenvatinib pour le carcinome à cellules rénales avancé ;
– en monothérapie chez les patients atteints de cancer colorectal métastatique MSI-H (high microsatellite instability).10
Le mécanisme n’est pas limité au cancer du poumon, et le médicament a reçu cinq autorisations d’accès précoces (cancer du sein triple négatif localement avancé ou localement récurrent non résécable, carcinome endométrial, cancer du col de l’utérus persistant, cancer de l’œsophage ou adénocarcinome de la jonction gastro-œsophagienne).
Coordination des actions pour un accès précoce
Le développement des immunothérapies cellulaires ou par anticorps monoclonaux illustre bien l’importance d’une coordination des actions et politiques publiques pour que les patients bénéficient de l’innovation autant et dès que possible. Formation des professionnels, information de tous, cadre réglementaire favorable, organisation des parcours de soins, dispositifs d’accès précoce agissent de façon complémentaire pour faciliter l’accès aux innovations.
Encadre
Agir contre les cancers
Dix propositions simples peuvent aider à prendre part à l’effort collectif.
1. Lutter encore et toujours contre le tabagisme et la consommation d’alcool, responsables respectivement de 20 et 8 % des cas de cancers. Les professionnels de santé se doivent d’être exemplaires (car leur comportement sert de modèle), de systématiser la recherche de l’exposition à ces facteurs dans toutes les situations de soins, de proposer un accompagnement adapté pour aider les personnes à arrêter le tabac et retrouver une consommation d’alcool conforme aux repères recommandés.
2. Appliquer et relayer les recommandations concernant les limitations de l’exposition aux rayonnements ultraviolets, de la consommation de viande rouge, de viande transformée et de charcuteries.
3. Encourager et effectuer la vaccination, notamment en milieu scolaire contre les papillomavirus, avec l’objectif principal mais non exclusif d’une éradication du cancer du col de l’utérus.
4. Soutenir les programmes de dépistages organisés, faciliter l’accès de la population aux dépistages.
5. Informer les patients et leurs proches des situations de risque génétique héréditaire et les encourager à des pratiques de dépistages adaptées.
6. Établir le parcours de soins sur la base d’une décision pluridisciplinaire et du choix éclairé des patients et de leur entourage.
7. Évoquer les cancers de mauvais pronostic devant des signes d’alerte, accélérer autant que possible les parcours diagnostiques et la mise sous traitement, qui doit inclure des soins palliatifs précoces.
8. Promouvoir la pratique de l’activité physique dont le bénéfice en survie globale a été montré, notamment pour les cancers du sein et du côlon.
9. Proposer au patient de bénéficier du forfait global de l’après-cancer, qui permet de financer des séances de diététique et de suivi psychologique ainsi qu’une évaluation en activité physique.
10. Prévenir et traiter les séquelles physiques, psychiques mais aussi sociales, en permettant à chacun de tirer bénéfice des nouvelles dispositions favorables du « droit à l’oubli ».
Références
1. La stratégie décennale de lutte contre les cancers 2021-2030. Institut national du cancer. https://www.e-cancer.fr/Institut-national-du-cancer/Strategie-de-lutte-contre-les-cancers-en-France/La-strategie-decennale-de-lutte-contre-les-cancers-2021-2030
2. Renfro LA, An MW, Mandrekar SJ. Precision oncology: A new era of cancer clinical trials. Cancer Lett 2017;387:121-6.
3. Janiaud P, Serghiou S, Ioannidis JPA. New clinical trial designs in the era of precision medicine: An overview of definitions, strengths, weaknesses, and current use in oncology. Cancer Treat Rev 2019;73:20-30.
4. CAR T-cells: An exciting frontier in cancer therapy. Lancet Oncology 2017;390(10099):1006.
5. Catros V. Les CAR-T cells, des cellules tueuses spécifiques d’antigènes tumoraux. De nouvelles générations pour le traitement des tumeurs solides. Med Sci 2019;35(4):316-26.
6. Cornillon J, Hadhoum N, Roth-Guepin G, Ouessar A, Platon L, Ouachee-Chardin M, et al. Management of CAR-T cell-related encephalopathy syndrome in adult and pediatric patients: Recommendations of the French Society of Bone Marrow transplantation and cellular Therapy (SFGM-TC). Bull Cancer 2020;107(1S):S12-S17.
7. Badoual C, Combe P, Gey A, Granier C, Roussel H, De Guillebon E, et al. Signification et intérêt clinique de l’expression de PD-1 et PDL-1 dans les tumeurs. Med Sci (Paris) 2013;29(6-7):570-2.
8. Kwok G, Yau TC, Chiu JW, Tse E, Kwong YL. Pembrolizumab (Keytruda). Hum Vaccin Immunother 2016;12(11):2777-89.
9. Five-year overall survival for patients with advanced non‒small-cell lung cancer treated with pembrolizumab: Results from the phase I KEYNOTE-001 Study. Journal of Clinical Oncology 2019;37(28): 2518-27.
10. Résumé des caractéristiques du produit (RCP) Keytruda sur le site de l’European medicament agency (EMA) https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/keytruda-epar-product-information_fr.pdf
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8. Kwok G, Yau TC, Chiu JW, Tse E, Kwong YL. Pembrolizumab (Keytruda). Hum Vaccin Immunother 2016;12(11):2777-89.
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10. Résumé des caractéristiques du produit (RCP) Keytruda sur le site de l’European medicament agency (EMA) https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/keytruda-epar-product-information_fr.pdf
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