Premier médicament pour prévenir le diabète de type 1

Le 17 novembre 2022, la Food and Drug Administration (FDA) approuvait le teplizumab, premier médicament capable de retarder l’apparition d’une maladie auto-immune. L’anticorps monoclonal anti-CD3 a su convaincre l’agence américaine, notamment grâce à un essai de phase II randomisé mené contre placebo sur 76 personnes à risque de développer un diabète de type 1, et dont les résultats ont été publiés en 2019 dans le NEJM, complétés par ceux d’une étude parue en 2021 dans Science Translational Medicine.Les sujets inclus étaient des personnes non diabétiques âgées de 8 ans ou plus et membres d’une famille de diabétiques de type 1 à haut risque de développer la maladie : ils avaient au moins deux auto-anticorps liés au diabète de type 1 et une anomalie au test oral de provocation du glucose avant inclusion. Les patients recevaient soit un traitement par voie IV pendant quatorze jours (n = 44 personnes, 14 ans d’âge médian), soit une solution saline placebo (n = 32 personnes, 13 ans d’âge médian). La durée de suivi était comprise entre deux mois et sept ans (durée médiane de 2 ans et demi). Au total, 42 participants (55 %) ont développé un diabète de type 1. Dix-neuf des participants ayant reçu le teplizumab (43 %) ont développé la maladie auto-immune, contre 23 des participants ayant reçu le placebo (72 %), soit un hazard ratio significativement inférieur dans le groupe traité (0,41). La durée médiane de diagnostic était de 48,4 mois dans le groupe teplizumab et de 24,4 mois dans le groupe placebo. Lorsque l’étude a été prolongée de douze mois, les patients traités par le teplizumab développaient des symptômes de la maladie presque trois ans après ceux du groupe placebo.L’approbation par la FDA de ce médicament – très cher : 182 000 euros la thérapie, et qui a des effets indésirables comme des lymphopénies transitoires – représente un tournant et un espoir pour plusieurs équipes cherchant à retarder l’apparition d’autres maladies auto-immunes.